Au cours des vingt-cinq dernières années, le fossé entre le développement de médicaments contre les maladies tropicales et le développement de médicaments contre les maladies non tropicales s’est encore élargi.

Les maladies tropicales telles que le paludisme résistant à la chloroquine, la leishmaniose viscérale (kala-azar), la filariose lymphatique, la maladie de Chagas et la schistosomiase sont toujours à l’origine d’une morbidité et d’une mortalité importantes. Avec la tuberculose, ces maladies au pronostic très lourd peuvent collectivement être qualifiées de "maladies négligées". Ces maladies sont négligées en raison des mécanismes-mêmes qui sous- tendent la R&D de nouveaux médicaments car les patients qui en sont atteints ne représentent pas un marché significatif.

Un pour cent seulement des 1 393 nouveaux médicaments enregistrés au cours de la période 1975-1999 étaient destinés au traitement des maladies tropicales et de la tuberculose, alors que ces affections représentent plus de 10 % de la charge mondiale de morbidité. Sur le plan mondial, pas plus de 10 % des dépenses consenties pour la recherche médicales sont affectés aux maladies qui représentent 90 % de la charge mondiale de morbidité. Et les maladies négligées occupent une part encore plus petite du "gâteau" : sur les 60 à 70 milliards de dollars US dépensés l’an dernier pour la recherche médicale, moins de 0,001 % a été dépensé dans le développement de nouveaux traitements pour cette catégorie de maladies.

Malgré un examen scientifique minutieux, les plus négligées de ces maladies (la trypanosomiase humaine africaine, la leishmaniose et la maladie de Chagas) ont pour ainsi dire été ignorées par l’industrie pharmaceutique, qui est aujourd’hui la principale source de nouveaux médicaments pour ne pas dire la seule. La plupart des médicaments destinés à combattre ces maladies sont soit trop chers, soit difficiles à administrer, soit toxiques aux doses recommandées, soit de moins en moins efficaces du fait du développement de résistances. Les personnes atteintes de ces maladies n’ont pas les moyens d’acheter les médicaments nécessaires et sont donc hors du champ d’intérêt des compagnies pharmaceutiques.

Le Groupe de Travail sur les Médicaments pour les Maladies Négligées a cherché à connaître les raisons de cette crise chronique et a examiné les solutions et perspectives actuellement envisageables avant de concevoir une approche innovante pour y faire face. La crise de R&D dans le domaine des médicaments pour les maladies négligées n’est pas due à un manque de savoir scientifique, puisque les connaissances dont on dispose sur la biologie, l’immunologie et la génétique des parasites qui sont responsables par exemple de la trypanosomiase humaine africaine, de la leishmaniose et de la maladie de Chagas sont nombreuses et enrichies en permanence. En réalité, la crise résulte davantage de l’incapacité du marché et des politiques de santé publique à promouvoir le développement et la production de médicaments pour les maladies négligées.

Incapacité du marché à répondre à la demande : la majeure partie de la R&D pour de nouveaux médicaments se fait dans le monde occidental, et est principalement menée par l’industrie pharmaceutique, dont les agendas de recherche, en grande partie définis par le retour potentiel sur investissement, reflètent les perspectives du marché plutôt que les besoins médicaux. Les populations des pays les plus pauvres ayant un pouvoir d’achat limité, leurs maladies sont ignorées.

Incapacité des politiques de santé publique : les gouvernements sont lents à réagir face à la gravité de ce problème et au manque d’intérêt du secteur privé. Dans les pays industrialisés, les politiques gouvernementales ont depuis toujours organisé les incitations notamment sous la forme de brevets, de crédits d’impôts et de systèmes d’assurance maladie, pour encourager le secteur privé à investir dans la R&D de médicaments. Ces investissements visaient rarement voire jamais les maladies négligées. De plus, ces incitations servent souvent à la mise au point de "me-too drugs" et de médicaments dits "de qualité de vie" pour des affections telles que l’impuissance ou la calvitie.

De leur côté, les gouvernements des pays les moins développés sont confrontés à un manque de ressources financières, à l’absence de volonté d’investir dans un développement à long terme du système de santé, et à l’incapacité de créer des incitations, via les politiques de santé publique, qui favoriseraient une capacité nationale viable pour développer des médicaments.