DNDi a pour but de libérer le développement de médicaments contre les maladies négligées des forces du marché et d’encourager le secteur public à assumer une plus grande responsabilité à cet égard. Elle vise à tirer parti des ressources scientifiques et technologiques des secteurs public et privé en vue de mener un programme de R&D axé sur les besoins en médicaments contre les maladies négligées.

Cette approche se reflète dans le processus de fondation de DNDi. En effet, actuellement, les Partenaires Fondateurs regroupent Médecins Sans Frontières, l’OMS/TDR, la Fondation Oswaldo Cruz/Far Manguinhos (Brésil), l’ Indian Council of Medical Research (Inde), l’Institut Pasteur (France) et le Ministère de la santé de la Malaisie. Par ailleurs, un Partenaire Fondateur supplémentaire sera identifié au sein du réseau africain de DNDi, et des efforts sont également déployés pour assurer une représentation des patients.

L’objectif principal de DNDi est de développer sur une base non lucrative et de rendre disponibles des médicaments contre les maladies négligées. DNDi atteindra cet objectif en élaborant un portefeuille de projets de R&D axés sur les besoins à court, moyen et long terme, en favorisant la prise de conscience à l’égard des maladies négligées et en créant des capacités de R&D dans les pays où ces maladies sont endémiques.

Développer un portefeuille de projets axés sur les besoins : DNDi vise à développer un portefeuille équilibré de projets fondés sur les besoins médicaux des patients négligés et les plus négligés. Une fois les besoins identifiés, elle développera des traitements à partir de médicaments ou composés existants dans le cadre de projets à court et moyen terme, ou utilisera des cibles connues ou nouvellement identifiées pour organiser la recherche sur des composés clés dans le cadre de projets à long terme. Ce portefeuille mixte de projets reflète les lacunes de la R&D en la matière et permettra à cette initiative d’avoir un impact plus rapide et plus tangible.

- Projets à court et moyen terme (3-6 ans) : trois IDDP (Immediate Drug Development Projects) fondés sur des médicaments ou composés existants ont déjà été lancés et sont menés conjointement avec MSF, le TDR et plusieurs autres partenaires. Il s’agit notamment de la paromomycine pour le traitement de la leishmaniose viscérale et de deux associations médicamenteuses à dose fixe à base d’ artésunate pour le traitement du paludisme résistant à la chloroquine, pour lesquels les procédures d’enregistrement seront engagées dans les prochaines années. Des discussions sont également en cours pour permettre à DNDi de lancer de nouveaux projets à partir de médicaments existants tels que le nifurtimox pour le traitement de la trypanosomiase humaine africaine. Parmi les autres projets envisageables à court terme, citons notamment la finalisation de dossiers d’enregistrement pour des médicaments existants, la reformulation de médicaments existants pour des groupes spécifiques de patients ou pour des indications spécifiques et le développement d’associations médicamenteuses.
- Projets à long terme (10-12 ans) : l’accent sera mis dans un premier temps sur chacun des parasites responsables de la trypanosomiase humaine africaine, de la maladie de Chagas et de la leishmaniose viscérale. DNDi cherchera à identifier des cibles possibles, connues ou nouvelles, et travaillera en partenariat avec des organisations qui effectueront les travaux de recherche nécessaires.

L’initiative catalysera et coordonnera la recherche et gérera les projets de développement de médicaments. Tout en conservant l’initiative et le contrôle sur le processus, elle sous- traitera la plupart des activités de R&D, la découverte, le pré-développement, le développement ainsi que les essais cliniques.

Favoriser la prise de conscience : favoriser la prise de conscience face aux besoins de R&D dans le domaine des médicaments pour les maladies négligées est l’une des composantes majeures de la vision de DNDi. Cet effort est déjà en cours via des publications, des conférences et des réunions avec des décideurs politiques, des membres de la communauté scientifique, des leaders d’opinion et des représentants de l’industrie. De plus, à mesure que les réseaux DNDi deviendront opérationnels, des partenaires régionaux aideront à identifier des projets potentiels. Ils participeront également à la mise en place de projets de développement de médicaments et récolteront des fonds.

Créer des capacités : utiliser les capacités existantes en matière de R&D, contribuer à en développer de nouvelles, stimuler les activités de R&D et favoriser le transfert de technologie vers les pays où ces maladies sont endémiques, tels sont les outils essentiels pour mettre en Ïuvre la vision de DNDi. Ce qui la caractérise et la différencie des initiatives existantes, c’est qu’elle vise à favoriser la collaboration entre concepteurs de médicaments dans les pays en développement. D’autres organisations sont assurément actives dans ce domaine mais il est nécessaire de faire beaucoup plus, compte tenu des besoins énormes et sans cesse croissants en médicaments pour les maladies négligées. DNDi collaborera étroitement avec ces organisations afin d’assurer des synergies et d’éviter une concurrence stérile. L’initiative ne mènera pas par elle-même des travaux de recherche scientifique pour développer des composés, mais elle exploitera les capacités de R&D existantes encore fragmentées, notamment dans les pays en développement, et au besoin les complétera. En tant qu’organisation décentralisée et fonctionnant en réseau, ses frais de structure seront d’autant plus réduits.

DNDi collaborera avec des partenaires dans les pays en développement comme dans les pays développés (établissements publics et universitaires, compagnies pharmaceutiques et biotechnologiques, etc.) et assurera un suivi rigoureux des questions légales (y compris celles ayant trait aux droits de propriété intellectuelle) de manière à garantir en permanence la plus grande accessibilité possible aux résultats du travail de DNDi et la plus grande disponibilité possible de ceux-ci.

Partenaires régionaux : les collaborations régionales seront essentielles au succès de DNDi. De fait, l’initiative met déjà cette approche collaborative en pratique notamment pour gérer les trois IDDP existants (voir page 6). Parmi les partenaires potentiels figurent des organisations de recherche régionales (ou nationales) clés, des instituts de recherche de pointe, des associations de patients et des fabricants de médicaments.

Dans un premier temps, l’initiative disposera de quatre bureaux régionaux fonctionnant en petites équipes, situés en Amérique du Sud, Asie, Afrique et Europe. Ils assureront la promotion active de DNDi et stimuleront le développement des réseaux régionaux, recueilleront des informations sur les compétences et capacités disponibles, ainsi que sur les besoins des patients, et apporteront un soutien aux activités menées dans leurs régions respectives. Une structure de coordination basée à Genève supervisera ces activités.

Questions légales et réglementaires : lorsqu’elle statuera sur les projets, DNDi prêtera une attention particulière aux questions de droits de propriété intellectuelle (DPI) et se conformera aux réglementations sur les médicaments.

- Questions liées aux DPI : DNDi développera une politique en matière de DPI autour des impératifs suivants : développer des médicaments qui soient dans toute la mesure du possible considérés comme des biens publics et veiller à ce qu’ils soient financièrement abordables pour les patients qui en ont besoin. Cette politique devra également tenir compte de l’improbabilité d’un quelconque revenu commercial ainsi que de la participation d’entités du secteur public dans les accords de R&D qui seront conclus. DNDi négociera avec les détenteurs de DPI afin d’obtenir les meilleures conditions possibles pour rendre ces médicaments accessibles aux patients.

Enregistrement des médicaments : DNDi tiendra compte des exigences en matière d’enregistrement des médicaments dès les premières phases du processus de développement et respectera les normes de bonnes pratiques de laboratoire, cliniques et de fabrication, ainsi que les normes nationales des pays oš les médicaments seront enregistrés. En parallèle des règles internationalement acceptées pour la protection des sujets humains ou des patients entrant dans les études, le respect intégral des exigences réglementaires est la première condition à remplir pour satisfaire aux obligations en matière de responsabilité.